Cette journée
est l’occasion pour 30 millions de malades européens, touchés par l’une des 7
000 maladies rares, de faire entendre leur voix au travers de conférences,
colloques, marches, interviews dans les médias, attribution de prix, concours,
collectes de fonds, stands... Le thème retenu en 2010 est celui de la recherche
et des maladies rares. Acteur majeur de la recherche sur les maladies rares en
France et en Europe, il était naturel pour l’AFM de s’associer à cette journée.
« Nous sommes fiers du chemin parcouru depuis 20 ans et des
résultats obtenus
par notre seule volonté de refuser la fatalité et de
sortir de l’oubli nos
maladies. La seule chose que nous voulons, c’est voir nos enfants
grandir,
aller à l’école, apprendre un métier,
résister à l’évolution de la maladie
grâce à des pratiques médicales adaptées et
qu’aujourd’hui, grâce aux avancées
de la recherche, le mot guérison se conjugue au présent !
C’est tout le sens de
notre combat qu’illustre parfaitement la thématique de
cette 3ème journée internationale
des maladies rares consacrée à la recherche » a
déclaré Laurence
Tiennot-Herment, présidente de l’AFM.
Selon le Leem, 70 % de la
recherche sur les maladies rares est financée par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
Une stratégie payante qui bénéficie à l’ensemble des maladies génétiques, des
maladies rares et même de maladies plus fréquentes.
En France, 1 personne sur 20
est atteinte de maladie rare, soit 3 millions de Français. En Europe, près de
30 millions d’Européens seraient concernés (l’équivalent de la population
cumulée des Pays-Bas, Belgique et Luxembourg).
La newsletter AFM-Téléthon, jeudi 25 février 2010
22/01/2010 - Produire des médicaments à grande
échelle
Dans les années à venir, la thérapie
génique concernera de plus en plus de maladies et de 
malades et
nécessitera de plus en plus de vecteurs. Les vecteurs, sorte de véhicules,
permettent le transfert des gènes thérapeutiques pour remplacer dans les
cellules les gènes
défectueux.
Généthon, le laboratoire
du Téléthon financé grâce à vos dons, construit donc actuellement un centre de
bioproduction
de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry.
Cet établissement de 5 000 m2 va permettre de
produire des lots de vecteurs en quantité plus importante pour des essais
de
thérapie génique de phase II, dont l’objectif est de s’assurer de l’absence de
toxicité d’un traitement et d’en vérifier l’efficacité;
mais aussi d’envisager,
à terme, des essais de phase III pour évaluer le rapport bénéfice/risque du
produit.
En multipliant les volumes de production par un facteur de 5 à 10 par rapport
aux capacités actuelles de l’Etablissement de
thérapie génique et cellulaire
(ETGC) de Généthon, ce centre est un pas de plus vers l'échelle industrielle.
Grâce à vos dons, l’AFM peut financer ce projet stratégique : ce type de
structure dédiée à la thérapie génique
est quasiment unique en Europe et aux
Etats-Unis. Le budget investi est proportionnel aux ambitions du projet.
Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil
Général de l’Essonne et Génopole à hauteur
d’environ 27,7 millions d’euros et
par l’AFM à hauteur de 4,7 millions d’euros.
C’est l’AFM qui en portera par la
suite les coûts de fonctionnement ( plusieurs millions d’euros par an)
La structure devrait être en mesure de fonctionner à
plein régime en 2011, après la phase de contrôle et de labellisation des
locaux.
Site du Téléthon, 22-01-10
Faits marquants 2009
Grâce
à vos dons, l'AFM a financé, en 2009, 34 essais
thérapeutiques. Au-delà des maladies rares, les
résultats obtenus l'année
dernière par les chercheurs et les médecins
engagés aux côtés de l'AFM pourront
servir au plus grand nombre en bénéficiant à des
maladies plus fréquentes
(maladies cardiaques, neurodégénératives…).
Parallèlement, l’AFM a continué à
aider les familles dans leur vie quotidienne et œuvré pour
que les malades
soient reconnus comme des citoyens à part entière.
Votre soutien nous a permis de relever des défis dans les missions que
nous nous sommes fixées.
Site du Téléthon, 22-01-10
Polémique Bergé : ras-le-bol !
La réponse de l'AFM: "Nous n'avons pas vocation à
redistribuer l'argent." Soucieuse de ne pas envenimer le scandale, la
directrice de l'Association Française contre la myopathie (AFM), Laurence
Thiennot-Herment, était restée très discrète depuis le début de la polémique.
Pour LEXPRESS.fr, elle sort de son silence. "Ce n'est pas la première fois
que Monsieur Bergé s'en prend à nous. Chaque année, il repart à la charge, mais
cette fois, je ne sais pas pourquoi, l'affaire a pris des proportions
délirantes.
Les chiffres annoncés par Pierre Bergé
-même s'ils sont tendancieux car ils correspondent à la période de l'année où
les caisses de l'AFM sont les plus remplies- correspondent uniquement à des
critères de bonne gestion. Avant que ne débute le Téléthon, nous possédons, en
tout et pour tout, une année d'avance de budget de fonctionnement.
Nous avons mis en place trois
laboratoires et des équipes de chercheurs exclusivement dédiés au développement
de médicaments contre les maladies neuro-musculaires et les maladies rares.
Développer un médicament a un coût: 800 millions d'euros. Notre seul budget de
recherche se monte à 70 millions d'euros par an. Au total, avec l'aide aux
malades, une année de fonctionnement nous coûte 120 millions d'euros. Et ces
chiffres ne cessent d'augmenter, alors que la polémique suscitée par Monsieur
Bergé, avec la crise actuelle, va provoquer une sensible baisse de nos
recettes. C'est gravissime car il met en péril un édifice déjà fragile. Que les
choses soient claires: nous n'avons pas vocation à redistribuer l'argent du
Téléthon aux autres associations. Ce n'est pas notre but. Mais les recherches
de nos équipes peuvent déboucher sur de formidables espoirs, autres que la
guérison de la myopathie. Par exemple, le Généthon, notre laboratoire
d'Evry, essaye de mettre au point un vaccin contre le Sida. A ce sujet, j'ai
invité plusieurs fois monsieur Bergé pour le visiter. Il n'a jamais daigné nous
répondre..."
Site du Téléthon, 20-01-10
